厄达替尼Balversa的活性药物成分为Erdafitinib，是一种口服FGFR激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因突变所激活，这些突变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。

　　2019年4月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准厄达替尼用于治疗易感FGFR3或FGFR2基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在含铂化疗期间或化疗后出现疾病进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗后12个月内。这项监管决定得到了BLC2001试验(NCT02365597)2期研究队列研究结果的支持，研究结果表明，接受厄达替尼治疗的患者(n=87)的ORR为32.2%(95%CI，22.4%-42.0%)，其中2.3%为CR，中位DOR为5.4个月(95%CI，4.2-6.9)。BLC2001研究是一项多中心、开放标签、单臂二期临床试验，87例尿路上皮癌患者可供评估，中位年龄67岁，79%男性，74%白人，92%PS评分为0-1，66%的患者有转移病灶。97%患者均接受过至少1次含铂化疗，3例患者仅接受过新辅助化疗或辅助化疗。24%的患者接受过PD-1/L1免疫治疗。完全缓解率2.3%，部分缓解率29.9%，总有效率32.2%，中位有效持续时间5.4月。

　　在治疗期间血清磷酸盐水平达到标准的患者，开始接受起始剂量的厄达替尼每天一次，剂量增加至9mg,每日一次;治疗一直到疾病进展或不可接受的毒性。实验证明，使用厄达替尼进行治疗的尿路上皮癌的成人患者疗效显着，总体反应率为32.2%。应答者包括以前对抗PD-L1/PD-1治疗无反应的患者。

　　FGFR和FGFs可通过激活FGF/FGFR通路，影响细胞的发育、分化、生存、迁移、肿瘤发生及血管新生。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的表达异常会引起FGFR通路的过度活化，进而诱发肿瘤。我们前期研究发现，厄达替尼对14种FGFR1-3基因突变及融合基因表达具有长期疗效，但具体机制不明。

　　厄达替尼抑制FGFR磷酸化和信号传导，并降低表达FGFR遗传改变的细胞系中的细胞活力，包括点突变，扩增和融合。Erdafitinib在表达FGFR的细胞系和异种移植模型中显示出抗肿瘤活性源自肿瘤类型，包括膀胱癌。

　　安全性研究结果表明，在中位治疗暴露期为4.3个月(IQR，2.1-9.2)时，几乎所有患者(n=216/217)都经历了至少一次治疗突发不良反应(TEAE)，包括1-2级(29%)、3级(57%)、4级(9%)和5级(4%)。分别有63%、75%和10%的患者因TEAE导致减量、中断或停药。39%的患者出现了严重的TEAEs，包括3级或以上口腔炎(2%)和腹泻(1%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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