厄达替尼是一款泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，每日口服一次。2019年4月，该产品获FDA加速批准用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，成为全球首款获FDA批准上市的FGFR抑制剂，也是首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　对于不同的基因突变类型，厄达替尼的疗效不一样。对FGFR3点突变的患者，治疗后客观缓解率ORR为40.6%；对FGFR3融合突变的患者，客观缓解率ORR为11.1%；而对FGFR2融合突变的患者，ORR为0%，也就是治疗无效。

　　厄达替尼的活性药物成分为Erdafitinib(Balversa)，是一种口服FGFR激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因突变所激活，这些突变可能促使癌细胞生长和生存率的增加。厄达替尼的作用机制是通过抑制肿瘤细胞表面的酪氨酸激酶，从而阻止肿瘤细胞的增殖和扩散。同时，它还能够抑制肿瘤细胞的血管生成，从而阻止肿瘤的营养供应，使其无法生长和扩散。其优点在于厄达替尼具有较好的耐受性和口服方便性，能够有效地控制肿瘤的生长和扩散。同时，由于其作用机制独特，不会对正常细胞造成明显的损伤，因此不会对患者的生活质量造成过多的影响。

　　3期THOR试验(NCT03390504)第一组的数据为该sNDA提供了支持。THOR是一项随机、对照、开放标签的多中心试验，旨在作为厄达替尼的确证研究。患者既往接受过1至2种系统治疗，包括既往接受过抗PD-1或-PD-L1治疗。患者的ECOG表现状态还需为0至2，且存在FGFR2/3基因突变或融合。

　　数据表明，与化疗相比，使用厄达替尼治疗可使死亡风险降低36%(HR，0.64;95%CI，0.2在中位15.9个月的随访中，接受厄达替尼治疗的患者(136人)的中位OS为12.1个月，而接受化疗的患者(130人)的中位总生存期(OS)为7.8个月。

　　其他数据显示，在各关键亚组中，厄达替尼与化疗相比可带来OS获益。厄达非替尼治疗患者的中位PFS为5.6个月，而化疗患者为2.7个月(HR，0.58;95%CI，0.44-0.78;P=.0002)。厄达非替尼的ORR为45.6%，其中完全应答(CR)和部分应答(PR)率分别为6.6%和39.0%。化疗的ORR为11.5%，其中CR率为0.8%，PR率为10.8%(相对风险为3.94;95%CI为2.37-6.57;P＜001)。

　　最新临床数据显示，厄达替尼Erdafitinib继续为FGFR突变的转移性尿路上皮癌患者带来充满希望的临床结果，这些患者通常面临不良的疾病预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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