马法兰适用于治疗多发性骨髓瘤及晚期卵巢腺癌。马法兰单独应用或与其他药物合用，对于部分晚期乳腺癌病人有显著疗效。马法兰对部分真性红细胞增多症病人有效。马法兰亦曾作为外科治疗乳腺癌的辅助药。
马法兰的作用机制是干扰DNA的复制过程，阻止癌细胞增殖和分裂。它能够与DNA结合，导致DNA断裂和损伤，最终导致癌细胞死亡。此外，马法兰还可以抑制某些酶的活性，进一步抑制癌细胞的生长和繁殖。马法兰是一双功能的烷化剂。它的两个双-2-氯乙基团，可分别形成中间产物：正碳离子，再与DNA中的鸟嘌呤第7位氮共价结合，产生烷基化作用，使DNA双链内交叉联接，从而阻止细胞复制。
马法兰的使用方法通常是口服或静脉注射。根据不同的治疗目的和治疗方案，医生会选择不同的剂量和给药方式。一般来说，马法兰的治疗效果取决于癌症的类型、病情的严重程度、患者的身体状况以及治疗方案等因素。
马法兰最常见的不良反应是骨髓抑制，以及所导致的白细胞和血小板减少。有30%的患者口服常规剂量的马法兰后，出现恶心和呕吐的胃肠道不适。接受常规剂量马法兰治疗的患者，罕见胃炎发生。马法兰（Melphalan）是一种骨髓抑制剂，因此整个治疗期间必须监测血象(血细胞计数)，避免出现过度骨髓抑制，以及不可逆性骨髓再生不良的危险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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