米托坦（LYSODREN）是一种用于治疗罕见内分泌疾病的药物，也被称为肾上腺皮质癌（ACC）的药物。它是一种激素类药物，可以抑制肾上腺皮质细胞的生长和增殖，从而抑制肿瘤的生长和扩散。Mitotane（米托坦）严格意义上来说，是一种剧毒杀虫剂。这款药物的中文名叫做滴滴滴，是另一款农药滴滴涕的同类化合物。DDT在国内一度家喻户晓。它在80年代，是农村用于杀死老鼠与其他害虫的主流农药。关于米托坦的通俗解释是，它是细胞抑制剂和杀虫剂。作为肿瘤药物，它的基本成分“是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物”。

　　米托坦的研发历程可以追溯到上个世纪70年代。当时，科学家们发现了一种名为“肾上腺皮质激素”的激素，它可以促进肾上腺皮质细胞的生长和增殖。他们认为，如果能够抑制这种激素的作用，就可以治疗肾上腺皮质癌等罕见内分泌疾病。经过多年的研究和实验，科学家们开发出了米托坦这种药物。

　　手术为肾上腺皮质癌的首选治疗方式，但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，只能采用Mitotane单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。Mitotane是唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发孤儿药。

　　米托坦是肾上腺皮质的抑制剂。它可作为胆固醇侧链裂解酶的抑制剂，程度较轻。此外，米托坦通过未知机制对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，从而导致与DDD类似的永久性肾上腺萎缩。米托坦可呈浓度依赖性抑制人ACC细胞SW13及H295Ｒ增殖，H295R细胞对米托坦较SW13细胞更敏感。米托坦对ACC细胞具有肾上腺素溶解作用，并抑制类固醇激素合成，对库欣综合征患者有益。

　　米托坦的作用机制是通过抑制肾上腺皮质细胞的生长和增殖来发挥作用。它可以通过抑制肾上腺皮质激素的合成和释放，从而减少肾上腺皮质细胞的生长和增殖。此外，米托坦还可以通过抑制肿瘤细胞的生长和扩散来发挥作用。通过抑制激酶活性来阻止癌细胞的生长和扩散。它能够抑制多种激酶的活性，包括一些与癌症相关的激酶。这些激酶在癌细胞的生长和扩散中起着重要作用。通过抑制这些激酶的活性，米托坦可以阻止癌细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存时间。

　　米托坦的治疗效果非常显著。根据临床试验结果，米托坦可以显著延长肾上腺皮质癌患者的生存期，减少肿瘤的生长和扩散，改善患者的生活质量。此外，米托坦还可以用于治疗其他罕见内分泌疾病，如多囊卵巢综合症、先天性肾上腺增生症等。

　　尽管米托坦是一种有效的治疗药物，但它也有一些副作用。最常见的副作用包括恶心、呕吐、疲劳、脱发和骨髓抑制（导致白细胞计数下降）。此外，长期使用米托坦可能会导致肾上腺功能不全，需要额外的激素替代治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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