奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的效益。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见、难治性胆汁酸排泄障碍相关遗传性疾病。正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引起功能损害，导致胆汁酸泵入毛细胆管障碍，就可能发生胆汁淤积及相关疾病。由于胆汁酸淤积于肝脏与体循环中，胆汁酸会导致毛细胆管及肝细胞损伤，胆汁淤积与肝功能损害逐步加重，患者将会出现黄疸、瘙痒等症状，若不及时治疗，甚至可能进展为失代偿期肝硬化、肝细胞癌或肝功能衰竭。
现今为止，已有多项研究结果一致证明，奥维昔巴特（Odevixibat）在降低血清胆汁酸，缓解因胆汁酸淤积而造成的全身瘙痒症状方面颇具疗效，与考来烯胺等常用治疗胆汁淤积的疾病相比，具有不良效果更少，耐受性更好，起效时间更短的优势。
奥维昔巴特在降低血浆胆汁酸方面具有一定效果，且该药的安全性较好，即使是单次给药达10mg或连续一周坚持每日给药3mg也未见明显全身严重不良反应。因此可考虑将该药应用于治疗PFIC等具有胆汁淤积症状的疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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