脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型,是一种罕见病,其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法,主要以对症治疗和支持治疗为主。他替瑞林(Taltirelin),是一种TRH类似物,2000年在日本上市,可以有效改善SCA患者运动失调的症状。
根据不同的致病基因,SCA被分为43个亚型,SCA3则为最常见的亚型,在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状,也并不典型,通常在10-15年后患者会丧失行走能力。不仅给病患带来长期的身心折磨,也让整个家庭苦不堪言。
在2000年,日本上市了一种药物——他替瑞林,可以有效改善SCA患者运动失调的症状。他替瑞林,一种合成的促甲状腺素释放激素(TRH)类似物,由日本Tanabe Seiyaku公司研发,2000年9月首次在日本上市,适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调,其商品名为Ceredist。存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH),与其他神经递质或调质共定位,发挥神经递质或神经调质的功能。所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。
他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物,对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍,作用持续时间比TRH长8倍,而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明,他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现,口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 他替瑞林 https://www.kangbixing.com/drug/Taltirelin/