白细胞介素-1（IL-1）是一种具有强效炎症和免疫扩增作用的细胞因子。近年来，IL-1已被证实参与了罕见自身炎症性疾病与痛风和类风湿关节炎（RA）等常见疾病的发病过程。阿那白滞素（Anakinra）是一种重组、非糖基化人IL-1Ra，与体内IL-1Ra相同，只是在N-末端增加了一个蛋氨酸残基。阿那白滞素可以参与调控IL-1的活性，已被广泛用于多种疾病。
阿那白滞素在全身性炎性疾病治疗中的应用及疗效
IL-1在多种自身炎症性疾病（AIDs）的发病机制中发挥重要作用，阿那白滞素是美国食品和药物监督管理局（FDA）批准用于自身炎症性疾病治疗的IL-1靶向药物之一。作为首个针对IL-1的靶向治疗药物，阿那白滞素可竞争性阻断IL-1α和IL-1β与IL-1R1和IL-1R2的结合，从而影响IL-1信号传递1。目前阿那白滞素已被广泛用于多种疾病，包括自身炎症性疾病、非癌性炎症性疾病和恶性肿瘤。临床研究证实总体安全有效，可逆转IL-1介导的炎症的临床表现。
冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）
CAPS是一组由NLRP3突变导致的谱系疾病，又称为NLRP3相关自身炎症性疾（NLRP3-AID）。皮疹是其首个显著的表现，不同亚型患者临床表现存在区别。其治疗主要针对过度产生的IL-1β。阿那白滞素治疗CAPS疗效显著，相关研究显示，使用阿那白滞素可以缓解发热、荨麻疹样皮疹、关节痛、结膜炎，改善听力，同时使急性期反应物迅速正常化或接近正常值2。
斯蒂尔病
斯蒂尔病为一种病因未明的、以发热、皮疹、关节痛/关节炎是最主要的临床症状和体征，伴有周围血白细胞总数增高和肝功能受损、淋巴结肿大、胸膜炎等多系统受累的罕见的全身性炎症性疾病。最初诊断于儿童也被称为全身型幼年特发性关节炎（sJIA），也可发生在成人，称为成人斯蒂尔病（AOSD），值得注意的是，sJIA和AOSD是具有不同发病年龄的同一疾病连续体。阿那白滞素在难治性AOSD患者中有较好疗效，会减少血液学、生化和细胞因子标志物，并迅速减少全身和局部炎症3。在Sebastiaan J Vastert教授等人的研究中观察23%-88%的患者对阿那白滞素有临床意义的反应，且阿那白滞素有助于减用/停用糖皮质激素4。
家族性地中海热（FMF）
FMF是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，主要临床表现为反复发作的短暂性发热，可合并腹痛、胸痛、皮疹及关节损害。部分患者还可发展为严重的系统性淀粉样变。秋水仙碱是治疗FMF的经典药物，但5～10%的患者对秋水仙碱耐药。Limor Marko教授等人的临床研究结果表明，阿那白滞素可使大多数耐药性秋水仙碱的FMF患者获益，安全性良好5，可有效降低FMF患者的发作频率，改善其生活质量，显著降低血清淀粉样蛋白A和C反应蛋白（CRP）水平6。
阿那白滞素在治疗其他遗传性全身炎症疾病也展示了不俗的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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