佩米替尼/培米替尼对既往治疗过的携带FGFR激活突变或融合/重排的晚期/转移性或不可切除实体瘤患者（包括胆管癌、中枢神经系统肿瘤、妇科肿瘤和胰腺癌）产生了疗效和耐受性。数据显示，Pemigatinib(Pemazyre)在既往接受过治疗的晚期/转移性或不可切除实体瘤患者中产生了疗效和耐受性，这些实体瘤含有激活的FGFR突变或融合/重排，包括胆管癌、中枢神经系统(CNS)肿瘤、妇科肿瘤和胰腺癌来自FIGHT-207 2期试验（NCT03822117；EudraCT 2018-004768-69）。

　　2023年AACR年会上公布的研究结果显示，FGFR融合或重排的患者（n=49；队列A）的客观缓解率(ORR)为26.5%（95%CI，15.0%-41.1%），并且疾病得到控制率(DCR)为65.3%(95%CI,50.4%-78.3%)。那些携带FGFR可操作单核苷酸变异的患者（n=32；队列B）的ORR为9.4%（95%CI，2.0%-25.0%），DCR为56.3%（95%CI，37.7%-73.6%）。存在FGFR激酶结构域突变或意义不明的变异的患者（n=26；队列C）的ORR为3.8%（95%CI，0.1%-19.6%），DCR为34.6%（95%CI，17.2%）-55.7%）。

　　佩米替尼Pemigatinib是一种选择性、强效、口服FGFR1-3抑制剂，之前在1/2期FIGHT-101试验中，在FGF/FGFR改变的实体瘤预处理患者中产生了可控的安全性，以及药效学和临床活性(NCT02393248)。

　　2022年8月，FDA批准培米加替尼用于治疗患有复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤和FGFR1重排的成人患者。

　　开放标签、单组FIGHT-207篮子试验进一步评估了佩米替尼pemigatinib在患有不可切除或晚期/转移性实体瘤且已确认激活FGFR突变或融合/重排的患者中的作用。

　　A、B和C组中的所有患者每天连续接受13.5 mg培米加替尼治疗，为期21天，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。

　　独立中央审查——根据RECIST v1.1或队列A和B中神经肿瘤学标准的反应评估确认的ORR作为试验的主要终点。次要终点包括A组和B组的无进展生存期(PFS)、缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)，以及所有组的安全性。

　　“C组是一个更具探索性的[组]，其中我们纳入了激酶结构域突变的患者，以及其他意义不明的[FGFR]变异，我们认为这些变异可能是可行的，但在临床上尚未得到很好的识别，”Rodón说。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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