磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)治疗成人库欣氏病的有效性。库欣氏病是一种罕见的内分泌疾病,其特征在于肾上腺皮质醇分泌过多。尽管垂体手术是常见的治疗手段,但仍有许多患者无法通过手术治愈,或由于其他原因无法接受手术。在这样的背景下,磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)的出现为这些患者带来了新的希望。
ISTURISA/OSILODROSTAT是罕见病孤儿药,于2020年3月6日获得美国FDA批准上市。临床数据显示,磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面具有显著的效果。在接受治疗12周后,患者的皮质醇水平普遍下降到正常水平。更为重要的是,85.6%的患者在第48周时至少有一项库欣病身体特征得到改善。
在一项针对137名成年患者的研究中,大多数患者都曾接受过垂体手术,但没有治愈库欣氏病,或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中,所有患者接受的Isturisa起始剂量为2毫克,每天两次,可每两周增加一次,直至30毫克,每天两次。在这个为期24周的时期结束时,约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。
更为深入的研究显示,磷酸盐奥司他丁片通过抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶(CYP11B1)达到抑制皮质醇合成的目的。在人肾上腺皮质癌细胞15(HAC15)中,磷酸盐奥司他丁片对皮质醇生成的抑制作用显著强于甲吡酮和酮康唑。
然而,任何药物都有其可能的副作用。磷酸盐奥司他丁片最常见的不良反应是恶心、关节痛和食欲下降。尽管这些不良反应在某些患者中可能较为明显,但总体而言,磷酸盐奥司他丁片的安全性良好。
总的来说,磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)在治疗成人库欣氏病方面显示出显著的有效性。它能够迅速使大多数患者的皮质醇排泄量恢复正常,并在整个研究过程中保持这种效果。对于那些无法通过手术治愈或不适合接受手术的库欣氏病患者来说,这无疑是一个值得关注的疗法。然而,患者在接受治疗时仍需注意可能的不良反应,并在医生的指导下进行治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!