培米替尼的活性药物成分pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中，pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。2022年08月26日，Incyte公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pemazyre（pemigatinib，培米替尼）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者。
这是培米替尼获批的第2项适应症，它成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。此前于2020年获FDA加速批准用于治疗，经FDA批准检测、带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。
培米替尼是一种靶向治疗药物，专门针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）突变癌症。FGFR是一种在细胞生长和发育过程中发挥重要作用的蛋白质激酶。然而，当FGFR发生突变时，它们会导致不受控制的细胞生长，进而引发肿瘤。培米替尼通过抑制FGFR突变，阻止肿瘤的生长和扩散。
培米替尼已经在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。在一些试验中，接受培米替尼治疗的患者肿瘤缩小或稳定，生活质量得到显著改善。此外，与传统的化疗药物相比，培米替尼的耐受性更好，患者的依从性更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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