骨髓增生异常综合征(MDS)包括一组不同的造血干细胞疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞发育异常。这导致血细胞生成受损，导致外周血全血细胞减少和病理性造血。MDS通常被称为“白血病前期”，主要影响60岁以上人群，其中男性发病率较高，估计美国发病率在60,000至170,000人之间。大约三分之一的MDS患者会进展为急性髓系白血病(AML)。
尽管白血病治疗取得了长足的进步，但骨髓增生异常综合征的进展仍然有限，治疗选择主要集中在支持性护理和免疫疗法上，以增强造血功能。鉴于该疾病的预后不良，患者经常死于与血细胞减少或AML相关的并发症，这给血液学家带来了巨大的挑战。
慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种造血系统恶性肿瘤，其特征是骨髓和血液中异常单核细胞积聚。这是一种具有类似MDS特征的异质性疾病，在美国，每年有1000多人被诊断出来，其中15%至30%进展为急性髓系白血病。目前，同种异体造血干细胞移植是治疗CMML的一种潜在方法，但尚无标准化的治疗方案。
MDS和CMML的现有治疗方案包括低甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷，通过静脉输注或大剂量皮下注射给药。
Inqovi地西他滨和西屈嘧啶是一种包含西达嗪和地西他滨的口服片剂，已成为关键的补充。Cedazuridine是一种胞苷脱氨酶抑制剂，可防止地西他滨在肠道和肝脏中降解，确保与静脉注射地西他滨给药的暴露浓度相同。地西他滨自2006年起被批准用于MDS治疗，是一种DNA甲基转移酶抑制剂，可逆转DNA甲基化，有效激活休眠的肿瘤抑制基因。
FDA认识到Inqovi地西他滨和西屈嘧啶的潜力，此前授予其优先审评地位和孤儿药地位。这一突破性的批准提高了接受MDS和CMML治疗的个人的可及性、便利性和安全性。
此次批准是基于III期ASCERTAIN的临床试验结果，在138例初治和经治的MDS和CMML患者中开展，评估了Inqovi地西他滨和西屈嘧啶与地西他滨静脉输液的疗效和安全性。口服片剂地西他滨和西屈嘧啶Inqovi与静脉滴注地西他滨相比，两者的药物动力学基本一致，在总共5天的地西他滨曲线下面积（AUC）方面具有等价性（比值约99%），即2种治疗方案具有同等的地西他滨血药浓度，达到了该研究的主要终点。
此外，约有50%以前依赖输血的患者在接受治疗8周内不再需要输血。而且，Inqovi地西他滨和西屈嘧啶的安全性也与静脉注射地西他滨基本一致。
用药方面：Inqovi地西他滨和西屈嘧啶每日一次，每次一片，连续5天（每个周期的前5天），每28天一个周期。
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