去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。
肝静脉闭塞性疾病（VOD）也称为窦性阻塞综合征（SOS），是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞受到影响。9％-14％的HSCT患者出现肝脏VOD，有30-50％的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关，通常被称为多器官功能障碍（MOD），其可导致更高至84％的患者死亡率。
去纤苷是一种经过基因工程技术改造的纤溶酶原激活剂，具有溶解血纤维蛋白和增强血小板聚集的作用。通过抑制纤维蛋白的过度产生和清除血浆中的纤维蛋白，去纤苷可以改善血液的高凝状态，减少血栓形成的风险。同时，去纤苷还可以刺激骨髓造血干细胞，促进血小板的生成和释放，从而改善血小板减少的症状。
已知严重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之间，并且在一些患者登记中超过85％。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。
在临床试验中，去纤苷被证明对治疗肝静脉闭塞病和化疗引起的血小板减少症具有显著疗效。对于肝静脉闭塞病，去纤苷可以显著降低患者的死亡率，改善肝功能和生存质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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