EXPLORER-CN III期试验在中国共招募了81名有症状（NYHA心功能II或III级）的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有受试者在筛选时的左心室流出道（LVOT）压差（静息或激发）均大于等于50 mmHg。患者以2:1的比例被随机分组，分别接受玛伐凯泰/马瓦卡坦或安慰剂的治疗。

　　EXPLORER-CN研究的主要终点是从基线到第30周的Valsalva LVOT压差的变化。次要终点包括第30周静息状态下LVOT峰值压差较基线的变化、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差<30 mmHg的受试者比例、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差<50 mmHg的受试者比例、第30周NYHA心功能分级较基线改善至少1级的受试者比例、第30周堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分较基线的变化、第30周N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）较基线的变化、第30周心肌肌钙蛋白较基线的变化以及经心脏核磁共振评估的第30周左心室质量指数较基线的变化。

　　2023年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受玛伐凯泰/马瓦卡坦用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。2023年4月，联拓生物公布了玛伐凯泰/马瓦卡坦用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的EXPLORER-CN III期临床试验的积极顶线结果。EXPLORER-CN试验达到了其预设的主要终点。

　　其结果显示，与安慰剂相比，玛伐凯泰/马瓦卡坦从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的Valsalva左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要终点方面玛伐凯泰/马瓦卡坦均显示出具有临床意义的显著改善，包括第30周静息状态下LVOT峰值压差较基线的变化、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差&lt;30 mmHg的受试者比例、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差<50 mmHg的受试者比例、第30周纽约心脏协会（New York Heart Association，NYHA）心功能分级较基线改善至少1级的受试者比例、第30周堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分较基线的变化以及经心脏核磁共振评估的第30周左心室质量指数较基线的变化。试验的安全性结果与之前玛伐凯泰/马瓦卡坦在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。

　　CAMZYOS玛伐凯泰/马瓦卡坦(mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、加拿大、巴西、瑞士和中国澳门特别行政区获得了监管部门的上市批准。CAMZYOS是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。CAMZYOS调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。玛伐凯泰/马瓦卡坦CAMZYOS将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用CAMZYOS抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。

　　联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对CAMZYOS进行开发和商业化。2022年2月，玛伐凯泰/马瓦卡坦mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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