肾上腺皮质癌是一种罕见恶性肿瘤，常见于幼儿和中老年人群体，治疗方法通常为手术切除和服用米托坦片。米托坦片最初是治虫害和鼠害的农药，后来被美国研究者用作狗药。改良后于1960年开展临床应用，成功使患者肿瘤消退。9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌（ACC）。米托坦是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效。

　　米托坦（LYSODREN）是一种口服的肾上腺皮质类固醇合成抑制剂，这种药物主要用于治疗库欣综合征和肾上腺皮质癌。库欣综合征是一种由于肾上腺分泌过多皮质醇而引起的疾病。这种疾病会导致身体出现多种症状，如肥胖、肌肉无力、高血压和糖尿病等。米托坦可以抑制肾上腺皮质醇的合成，从而降低皮质醇水平，缓解症状。肾上腺皮质癌是一种罕见的癌症，其特点是恶性程度高，生长速度快。米托坦也可以用于治疗这种癌症，通过抑制肾上腺皮质醇的合成来控制肿瘤的生长。

　　米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。米托坦的主要机制是通过抑制肾上腺皮质激素的产生来达到治疗的效果。它干扰肾上腺中的酶系统，特别是酶系统中与皮质醇合成有关的部分。这样一来，激素皮质醇等的产生就受到抑制，从而有助于控制肾上腺皮质癌的生长。

　　米托坦被广泛应用于肾上腺皮质癌的治疗中。肾上腺皮质癌是一种罕见但严重的癌症，它起源于肾上腺的外层（皮质）组织。这种癌症会导致肾上腺产生过多的皮质激素，而米托坦能够抑制这些激素的合成，从而控制癌细胞的增殖和蔓延。虽然并非对所有患者都有效，但对一些患者的肾上腺皮质癌显示出了较好的治疗效果。

　　尽管米托坦在治疗这些疾病方面具有一定的疗效，但其副作用也不容忽视。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、头痛和疲劳等。此外，长期使用米托坦还可能导致肾上腺功能减退和骨质疏松等严重并发症。米托坦作为一种用于肾上腺皮质癌治疗的药物，能够通过抑制肾上腺皮质激素的产生来控制肿瘤生长。它的使用需要在医生的监督下进行，并且患者需要密切关注可能出现的副作用，以确保安全有效地进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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