ORION-5是一项3期，2部分的多中心研究，针对56例LDL-C水平升高的纯合子家族性高胆固醇血症患者，已采用最大耐受剂量降低LDL-C且伴或不伴脂蛋白单采的治疗方案。符合第一部分（双盲，6个月）条件的患者被随机按2：1接受300 mg的英克西兰/乐可维钠（相当于284 mg的英克西兰/乐可维）或安慰剂。从第1部分开始接受安慰剂治疗的患者在第2部分转入英克西兰/乐可维组（开放标签，18个月）。主要终点是LDL-C水平从基线到第150天的百分比变化。

　　患者的平均年龄为42.7岁，其中女性占60.7%。英克西兰/乐可维组和安慰剂组的平均基线LDL-C水平分别为294.0 mg/dL和356.7 mg/dL。安慰剂从基线到第150天的LDL-C水平百分比变化为−1.68%（95%CI，−29.19%至25.83%；P=0.90），英克西兰/乐可维组和安慰剂组之间差异无统计学意义。

　　使用英克西兰/乐可维治疗后，经安慰剂校正的PCSK9水平从基线到第150天的百分比变化为-60.6%(P<0.0001)；这在整个研究过程中持续，证实了英克西兰/乐可维对其生物靶点PCSK9的影响。在其他脂质和脂蛋白(载脂蛋白B、总胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇)水平上，英克西兰/乐可维组和安慰剂组之间没有统计学上的显著差异。在整个研究过程中，英克西兰/乐可维组和安慰剂组之间的不良事件和严重不良事件没有差异。

　　研究总结

　　研究发现：在纯合子家族性高胆固醇血症患者中，尽管PCSK9水平可显著降低，但英克西兰/乐可维治疗并未降低LDL-C水平。英克西兰/乐可维耐受性良好，安全性结果与先前报道的研究和总体安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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