普拉替尼是一种口服（每日一次）、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines Corporation正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者。美国FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。2020年9月初，pralsetinib已获美国FDA批准上市。
肺癌是一种常见的癌症，每年全球有数百万人被诊断出患有这种疾病。许多肺癌患者会接受化疗和放疗等传统治疗，但这些治疗方法可能会带来副作用，例如恶心、呕吐、疲劳和掉发等。而普拉替尼则是一种新型的肺癌治疗药物，旨在通过靶向治疗的方式，更精确地杀死癌细胞，同时减少对正常细胞的伤害。
普拉替尼的作用机制是通过抑制一种名为“RET”的激酶来发挥作用。RET激酶在某些类型的肺癌和肉瘤中过度表达，导致癌细胞生长和扩散。普拉替尼能够与RET激酶结合，阻止其发挥作用，从而抑制癌细胞的生长和扩散。
通过抑制原发和继发突变，普拉替尼有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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