福他替尼是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时,Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。目前,对TPO-RA药物无应答或不能耐受TPO-RA药物的慢性免疫性血小板减少症患者接受利妥昔单抗或霉酚酸酯治疗。虽然Tavlesse和这些药物之间没有直接比较,但该文件称,“间接比较”表明,Tavlesse在增加血液中血小板数量方面比利妥昔单抗效果更好。
福他替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,已证明对脾脏酪氨酸激酶(SYK)具有活性。fostamatinib的主要代谢物R406抑制Fc激活受体和B细胞受体的信号转导。fostamatinib代谢物R406减少抗体介导的血小板破坏。
尽管有几种不同的治疗方法和具有不同作用机制的药物,免疫性血小板减少症仍能持续许多年。福他替尼代表了一种新的治疗方法,可以口服给药,并且需要最少的滴定;减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示,在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中,这种疗法能够产生快速、持久的应答。
根据目前研究可知,老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应,其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高,绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后,可恢复到正常水平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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