ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其发生原因之一为免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，从而引发血小板生成减少。促血小板生成药物罗普司亭于今年在国内上市，为ITP患者提供了全新的治疗选择。我单位上海瑞金医院血液科也参与了此药的早期临床试验。罗普司亭的疗效非常好，早期应答率高，1周后接近80%，2周后高达90%，总体血小板应答率高达80%-95%，在ITP治疗中具有快速升板、高效应答的优势。

　　一项双盲、随机对照III期临床研究

　　该研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗普司亭的疗效和安全性。该研究中，患者接受罗普司亭或安慰剂治疗12周，起始剂量为每周3μg/kg。主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。

　　研究结果显示，首次给药后1周后，罗普司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗普司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%，在总12周治疗期内，罗普司亭组中位血小板应答周数为11周，而安慰剂组为0周。所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件。

　　罗普司亭还具有疗效持久的特点，其无治疗缓解的概率是小分子非肽类TPO-RA的大约2倍。与其他的小分子非肽类的TPO-RA相比，罗普司亭可使TPO受体磷酸化，激活更多下游信号通路，包括JAK2-STAT5、STAT3、PI3K/AKT等，其中激活JAK2-STAT5通路时信号强度更高，速度快一倍，特有的STAT3通路不仅可促进巨核细胞的成熟、增殖，可能还可调节免疫。罗普司亭之所以疗效持久，得益于此作用机制。

　　ITP是较常见的慢性病，患者数量庞大。ITP一线治疗为糖皮质激素，但部分患者一线治疗后易出现复发。TPO-RA获国内外ITP指南或专家共识推荐，成为ITP二线治疗的重要选择。政府将ITP药品的价格纳入政府监管范围，调整医保政策，可切实减轻患者医疗费用负担。近年来，TPO-RA进入医保，提升了药物的可及性。罗普司亭作为同类新型药物，疗效极佳，应有机会纳入医保，惠及更多ITP患者。

　　罗普司亭原先是安进研发的一款血小板生成素（TPO）受体激动剂，协和发酵麒麟拥有该产品在大中华区、韩国、新加坡、马来西亚等地区的开发权。

　　2022年1月，日本协和麒麟申报的注射用罗普司亭（曾用名：注射用罗米司亭，商品名：惠尔凝）获NMPA批准上市，用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。罗普司亭是国内首个第二代长效TPO受体激动剂。

　　罗普司亭是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），此前，罗普司亭已在全球69个国家和地区获批上市。不仅获批ITP适应症，美国FDA还先后授予罗普司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。2009年，罗普司亭被素有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖评选为“最佳生物技术产品”。本次国内获批，罗普司亭将为中国ITP患者带来全新的治疗选择[1]。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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