奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2023年6月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。

　　Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。由于胆汁淤积，患者可能会出现瘙痒、黄疸、营养不良和生长迟缓。幼儿时期即可发病，严重的肝脏疾病可能需要肝移植。据估计，全球ALGS发病率为3/10万。目前在美国，估计有1300名患者接受IBATi治疗。

　　ASSERT是一项双盲随机、安慰剂对照试验，旨在评估每日120μg/kg的奥维昔巴特在24周内缓解ALGS患者瘙痒症状的安全性和有效性，研究达到了主要终点，即与安慰剂组相比，奥维昔巴特在第6个月(第21至24周)改善瘙痒症状的PRUCISION观察者报告结果搔抓评分(0-4分制)具有高度统计学显著性(p=0.002)。该研究还达到了关键的次要终点，与安慰剂组相比，从基线到第20和24周的平均值之间血清胆汁酸浓度的显著降低(p=0.001)。在1-4周内观察到了多个睡眠参数的显著改善，并持续到24周。

　　在该研究中，没有患者中断治疗，96%的患者继续参加了开放标签的延长研究。安全性方面，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，药物相关性腹泻的发生率较低，奥维昔巴特组为11.4%，安慰剂组为5.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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