阿那白滞素是一种IL-1受体拮抗剂，它能通过与多种组织和器官中表达的IL-1的1型受体结合，阻断IL-1的生物活性。此前，该药已经在海外获批治疗冷吡啉相关周期性综合征、类风湿关节炎、白介素-1受体拮抗剂缺乏症、COVID-19、家族性地中海热等适应症。
家族性地中海热是一种常染色体隐性遗传病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。该病临床以反复发作的短暂的炎性反应和浆膜炎为主要表现，也可能以淀粉样变为首发症状。HEFV基因突变导致了家族性地中海热，这种突变会降低pyrin蛋白的活性，进而破坏机体对炎症过程的调控，从而引起不适当的炎症反应，导致腹部、胸部或关节发热和疼痛。
阿那白滞素的使用方法通常是每天注射一次，剂量根据患者的体重和病情而定。在使用阿那白滞素之前，医生需要对患者的病情进行评估，并确保患者没有感染或其他严重的疾病。在使用过程中，患者需要定期进行身体检查，以确保药物的有效性和安全性。
FMF的病理学与IL-1的过量产生相关。在FMF患者中开展的3期临床试验和真实世界研究结果表明，使用阿那白滞素治疗后患者FMF发作频率降低，生活质量改善，并且血清淀粉样蛋白a（SAA）和C反应蛋白（CRP）水平也有所降低。试验中，阿那白滞素通常耐受性良好，试验组和安慰剂组中出现不良反应的患者比例相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
