Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。
髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%，其具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为是无药可治的。即使是治疗成功的儿童也可能经历严重的长期残疾和健康问题，这主要是由于放疗和化疗的不良副作用导致的。
研究团队使用具有完整血脑屏障的SHH-MB小鼠模型上验证了这一岩藻多糖-纳米颗粒药物递送平台的效果。实验结果显示，装载维莫德吉的岩藻多糖-纳米颗粒（简称FiVi），能够在低剂量下展示出强大抗肿瘤效果，并且显著减弱了骨毒性。此外，辅助极低剂量的放疗（XRT），还能够进一步增强治疗效果。
该研究证明了一种高效突破血脑屏障的纳米载体药物递送策略，维莫德吉能够更高效、更特异性地将治疗药物递送到脑肿瘤组织，实现更好的癌症治疗效果和更低的副作用。更重要的是，这一纳米载体药物递送平台，还有望改善儿童和成人的其他脑肿瘤，以及脑部疾病的治疗，包括癫痫、多发性硬化症、中风、神经退行性疾病等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
