艾伏尼布（Tibsovo/Ivosidenib）是一种靶向IDH1突变的药物，这种突变在大约80%的急性骨髓性白血病中都可以找到。IDH1是一种存在于人体细胞中的酶，其功能是帮助细胞产生能量。然而，当IDH1发生突变时，它会产生一种名为2-hydroxyglutarate（2-HG）的副产品。这种副产品的积累与急性骨髓性白血病的发生有关。艾伏尼布的作用机制是作为IDH1突变酶的抑制剂，阻止其产生2-HG，从而减少急性骨髓性白血病细胞的生长和扩散。

　　IDH1是一种参与细胞能量代谢的酶，其突变形式会产生一种致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)，它会干扰细胞的表观遗传调控，导致癌症的形成和进展。3IDH1突变在急性髓性白血病(AML)、胶质瘤和其他癌症中都有发现。

　　艾伏尼布的临床研究主要针对IDH1突变的AML患者，包括新诊断的和复发或难治性的。研究结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。在临床研究中，艾伏尼布已经显示出对某些急性骨髓性白血病患者的疗效。在一项名为ADAMTS13的研究中，艾伏尼布治疗组的患者相较于对照组的患者生存期明显延长，且疾病进展的频率也有所降低。此外，另一项名为APOLLO的研究也表明，艾伏尼布能够显著提高患者的无病生存率。

　　尽管艾伏尼布在临床研究中取得了令人鼓舞的结果，但仍有一些问题需要解决。首先，虽然IDH1突变在急性骨髓性白血病中较为常见，但仍有部分患者缺乏这种突变。因此，需要开发更多针对不同突变的靶向药物。其次，虽然艾伏尼布能够抑制IDH1突变酶，但仍然存在一些具有耐药性的白血病细胞。因此，需要进一步研究耐药性的机制并寻找克服耐药性的方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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