司美替尼（Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
《新英格兰医学杂志》上重磅公布了司美替尼II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果。研究结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后，患儿客观缓解率（ORR）达到68%[注：ORR是指完全缓解（PN消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比]。而相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展，该项研究中的患者3年无疾病进展率（PFS）高达84%。安全性数据显示，该研究过程中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心，多为1-2级，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。
司美替尼并非对所有患者都有效，而且可能会产生副作用，例如疲劳、腹泻、皮疹和关节痛等。因此，在使用司美替尼之前，医生需要对患者进行全面的评估，并告知他们可能的获益和风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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