奥维昔巴特是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂是治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的靶向药物。奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。2023年6月，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome，ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。
阿拉杰里综合征是一种罕见的常染色体显性遗传，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。据国外统计数据显示，每30000个新生儿中就有一位该疾病患儿。很多患儿在出生两周后黄疸不退或者出生后的三个月内出现黄疸，表现为全身泛黄、大便呈白陶土样。
奥维昔巴特是一种只需每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，作用于小肠局部，全身各个系统对药物暴露极低，安全性方面，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，药物相关性腹泻的发生率较低，奥维昔巴特组为11.4%，安慰剂组为5.9%。
虽然奥维昔巴特具有许多优点，但也有一些需要注意的事项。首先，奥维昔巴特可能会导致出血风险增加，因此在使用过程中需要密切监测患者的出血情况。其次，奥维昔巴特可能会引起过敏反应，因此对于过敏体质的患者需要谨慎使用。最后，奥维昔巴特不适用于孕妇和哺乳期妇女，因为该药物可能会对胎儿和婴儿造成不良影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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