玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)对于肥厚型心肌病患者治疗效果好不好？【康必行海外医疗】

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)适用于治疗有症状的纽约心脏病协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善功能能力和症状。肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，导致过多的肌球蛋白肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加。近年来，一种名为玛伐凯泰Mavacamten的可逆肌动蛋白抑制剂崭露头角，其作用是针对HCM的核心病理生理机制。在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，玛伐凯泰（CAMZYOS，mavacamten）在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用备受关注。大会上提出的三项研究和新指南强调了肥厚型心肌病治疗方面的进展，特别是使用玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)。

　　玛伐凯泰Mavacamten是一种可逆的肌动蛋白抑制剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。此外，玛伐凯泰Mavacamten经过CYP2C19和CYP3A4的广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，其半衰期为6-23天。

　　玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）正是一种能够调节心肌细胞能量代谢的药物。它通过抑制一种名为Camzyos的酶来发挥作用。Camzyos酶在心肌细胞中起着关键作用，它控制着细胞的能量代谢过程。通过抑制Camzyos酶，玛伐凯泰可以改善心肌细胞的能量代谢，从而增强心脏功能。

　　在临床试验中，玛伐凯泰表现出了令人瞩目的疗效。研究结果显示，该药物能够显著改善心脏疾病患者的症状，降低心衰住院率，提高患者的生活质量。此外，玛伐凯泰的安全性也得到了充分验证，未发现严重的不良反应或副作用。

　　VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，安慰剂交叉时间为16岁，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。该试验的主要终点是第56周时接受SRT、仍符合指南资格或无法评估SRT状态的患者比例。该试验招募了112名患有高度症状的梗阻性HCM患者。其中108人被认为有资格参加为期56周的评估。

　　试验结果表明，最初的玛伐凯泰组中8.9%的患者和安慰剂交叉组中19.2%的患者达到了复合终点。在最初的玛伐凯泰组中，3例接受了SRT，1例符合SRT条件，1例无法进行SRT评估。在安慰剂交叉组中，3人接受了SRT，4人符合SRT条件，3人无法评估SRT。总体而言，108名患者中有96名继续长期服用玛伐凯泰。

　　玛伐凯泰Mavacamten通过靶向HCM的核心病理生理机制展现出治疗潜力，为患有梗阻性HCM的患者带来了希望。其对运动能力、症状负担和心脏健康的改善为其在患者中的推广提供了有力的证据。