米哚妥林是一种抗肿瘤药物，用于治疗具有特定突变的高危急性髓性白血病(AML)、侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
米哚妥林(Midostaurin/Rydapt)与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
超过95%的成人全身性肥大细胞增多症患者和约40%的皮肤肥大细胞增多症儿童的D816V c-Kit激活突变呈阳性，这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂产生耐药性。Midostaurin是一种针对患有晚期系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变的患者的研究性治疗方法，其中一部分患者实现了临床缓解。在一项针对肥大细胞增多症相关器官损伤患者（89名符合主要疗效人群的合格患者）的开放标签研究中，米斯托林对晚期系统性肥大细胞增多症（包括高度致命的变异型肥大细胞白血病）患者显示出疗效。
米哚妥林的推荐剂量为每日两次，每次100毫克，随食物口服。继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗的前4周，至少每周监测患者的毒性，接下来的8周，每隔一周监测一次，此后每月监测一次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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