阿伐曲泊帕是一款非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。另外，FDA、EMA已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP）和肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）。

　　马来酸阿伐曲泊帕片是非肽类口服血小板生成素受体激动剂，它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。阿伐曲泊帕通过激活血小板生成素受体，刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成。此外，它还能提高血小板的功能，增强血小板对血管壁的粘附能力，从而改善出血症状。

　　ADAPT-1和ADAPT-2研究两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（ADAPT-1和ADAPT-2）评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。这些研究共纳入了430名患者，分别接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。研究结果显示，阿伐曲泊帕组患者的血小板计数显著升高，且在诊断性操作或手术当天达到目标血小板计数（≥50 x 10^9/L）的患者比例高于安慰剂组。其他临床研究也评估了阿伐曲泊帕在不同人群中的疗效和安全性，包括肾功能损害患者、老年患者和儿童患者。这些研究为阿伐曲泊帕在不同患者群体中的临床应用提供了更多证据。

　　阿伐曲泊帕主要适用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。它是口服给药，应与食物一起服用，每天一次，连续口服5天。在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用。根据患者的血小板计数选择推荐剂量。阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效；关键临床研究显示，阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生。阿伐曲泊帕的常见副作用包括头痛、乏力、恶心、腹泻等。少数患者可能出现过敏反应，如皮疹、瘙痒等。在使用过程中，如出现严重副作用，应及时停药并就医。

　　在临床试验中，有少数患者因误服或故意过量服用阿伐曲泊帕。药物过量可能导致血小板计数迅速升高，从而增加血栓形成和血栓栓塞并发症的风险。目前尚无特异性解毒剂。在药物过量的情况下，应密切监测患者的血小板计数和临床症状，及时采取对症治疗。

　　此外，阿伐曲泊帕可能增加血栓形成的风险，因此在使用过程中需密切关注患者的凝血功能。对于存在心血管疾病、高血压等高危因素的患者，应在医生的指导下谨慎使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明

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