普纳替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它可以抑制BCR-ABL酶的活性，这是一种在CML和某些类型的ALL中常见的异常蛋白质。通过抑制这种酶的活性，普纳替尼能够阻止癌细胞的增殖，从而达到治疗癌症的效果。

　　普纳替尼主要用于治疗对其他TKI药物产生耐药性的CML和ALL患者。对于那些已经尝试过其他治疗方法但效果不佳的患者来说，普纳替尼的出现无疑为他们带来了新的希望。临床试验表明，普纳替尼对于这些耐药性疾病患者的疗效显著，能够显著延长患者的生存期。

　　PACE临床试验5年随访数据显示，Iclusig（普纳替尼，帕纳替尼）可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，以及因出现BCR-ABL1T315I耐药的慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的有效治疗手段。研究中，267例可评估的CP-CML患者在任意时间达到MCyR、CCyR、MMR及4.5-log分子反应分别为60%、54％、40％及24％。在CP-CML患者中，任意时间达到MMR和12个月达到MCyR的患者比例分别为82％和59％。Kaplan-Meier分析显示，5年PFS和OS分别为53％和73％。

　　虽然普纳替尼具有显著的治疗效果，但它也存在一定的副作用。常见的副作用包括高血压、心脏问题、肝功能异常等。因此，在使用普纳替尼时，医生需要根据患者的具体情况进行综合考虑，确保药物使用的安全性。

　　普纳替尼还可能对胚胎和胎儿造成潜在的危害，因此孕妇和哺乳期妇女在使用前应咨询医生。同时，普纳替尼可能会影响生育能力，因此在接受治疗期间和停药后的一段时间内，患者需要注意避孕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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