胆管癌是一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率较高，预后较差。近年来，随着医药科技的飞速发展，培美替尼（PEMAZYRE/PEMIGATINIB）作为一种新型的靶向治疗药物，为胆管癌的治疗带来了新的希望。培美替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR2基因融合或其他重排导致的胆管癌。它通过抑制FGFR2的活性，阻断细胞内的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。这种药物具有高度选择性和亲和力，能够在不影响正常细胞的情况下，有效地杀死肿瘤细胞。

　　pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　培美替尼针对胆管癌的FGFR2基因突变，具有显著的治疗效果。临床试验表明，培美替尼可以显著延长患者的生存期，减轻症状，提高生活质量。与传统的化疗药物相比，培美替尼的副作用较小，对患者的身体影响较小。这使得患者在接受治疗期间，能够保持良好的身体状况，提高治疗的耐受性。培美替尼作为一种靶向治疗药物，可以根据患者的具体情况进行个性化治疗。通过对患者的基因检测，确定是否适合使用培美替尼，从而提高治疗的针对性和有效性。

　　培美替尼已在全球范围内进行了广泛的临床试验，并取得了显著的成果。多项研究表明，培美替尼在治疗FGFR2基因突变的胆管癌患者中，显示出较高的疗效和较低的副作用。在第一阶段剂量递增研究中，(化合物38，INCB054828)在1-20毫克的剂量范围内表现出剂量依赖性药代动力学，终末半衰期为15小时，支持每日一次给药。

　　在RP2D观察到FGFR信号传导的持续抑制为13.5毫克，每天一次。在一项开放标签单臂二期研究中，在107名患有局部晚期或转移性胆管癌的患者中，这些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治疗后病情有所进展，38名患者在接受pemigatinib治疗后获得客观缓解(13.5毫克，每天一次，2周开始/1周结束)。大多数患者在治疗后显示出肿瘤缩小的迹象，最常见的不良事件是高磷血症。这使得培美替尼成为胆管癌治疗领域的一种重要药物。

　　结果显示接受培美替尼治疗的患者对含有FGFR2重排/融合的CCA的持续持久的反应和耐受性。最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背部疼痛和皮肤干燥。培美替尼作为一种新型的靶向治疗药物，为胆管癌的治疗带来了新的希望。在开始使用Pemigatinib治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5 mg，连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随餐或不随餐，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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