艾伏尼布（TIBSOVO，ivosidenib片剂)获得美国FDA批准，用于治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)。这是首个针对此适应症批准的靶向疗法。TIBSOVO是首个精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，先前已获批用于治疗某些新诊断的成年急性髓样白血病（AML）、复发或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌。此外，FDA还批准了Abbott（雅培）的RealTime IDH1 Assay作为R/R MDS患者的伴随诊断工具。

　　骨髓增生异常综合征(MDS)是祖细胞（干细胞）无法成熟为健康血细胞的疾病。对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的总体结果以及转化为AML的风险增加相关。在TIBSOVO获批之前，尚无针对该分子定义子集的获批靶向疗法。据估计，美国每年有16000例MDS患者确诊。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这类突变被认为是MDS的早期驱动因素。携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良并且在后期进展为急性髓系白血病（AML）的风险也增加。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

　　结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。这些数据证明了艾伏尼布/ivosidenib在治疗伴有IDH1易感突变的MDS患者中具有显著的疗效。

　　艾伏尼布/ivosidenib的给药方式为口服，剂量为每天500毫克，28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。患者应按照医生的建议进行用药，并定期进行随访和检查以监测病情进展和副作用情况。在使用艾伏尼布/ivosidenib期间，患者应避免同时使用其他药物，特别是那些可能会增加艾伏尼布/ivosidenib血药浓度的药物，如抑制胃酸分泌药、抗凝药等。此外，酒精可能会加重艾伏尼布/ivosidenib的副作用，因此在使用该药物期间应避免饮酒。

　　最常见的副作用与AML患者接受艾伏尼布单药治疗时观察到的常见副作用相似，包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo还可能引发QTc间期延长，这是一种可能导致心律不齐的情况。其处方信息还包括一个警告框，指出一种名为分化综合症的不良反应可能发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/