厄达替尼(Erdafitinib/Balversa)是一种激酶抑制剂，可根据体外数据结合并抑制FGFR1，FGFR2，FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼(Erdafitinib)还与RET,CSF1R,PDGFRA,PDGFRB,FLT4，KIT和VEGFR2结合。厄达替尼(Erdafitinib)抑制FGFR磷酸化和信号传导，并降低表达FGFR遗传改变的细胞系中的细胞活力，包括点突变，扩增和融合。Erdafitinib在表达FGFR的细胞系和异种移植模型中显示出抗肿瘤活性源自肿瘤类型，包括膀胱癌。

　　在BLC3001研究队列1中评估了厄达替尼的疗效，这是一项随机、开放标签试验，纳入了266名携带选定的FGFR3改变的mUC患者，这些患者既往接受过1-2次全身治疗，包括PD1或PD-L1抑制剂。患者以1：1的比例随机接受厄达替尼或研究者选择的化疗（多西他赛或长春氟宁）。随机分组按地区、体能状态和是否存在内脏或骨转移进行分层。在中心实验室中，75%的患者通过therascreen FGFR RGQ RT-PCR试剂盒（Qiagen）从肿瘤组织中鉴定出FGFR3改变，而其余的则通过当地的下一代测序法鉴定。

　　主要疗效结局指标是总生存期（OS）。研究者评估的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）是额外的结局指标。

　　与化疗相比，厄达替尼在OS、PFS和ORR方面有统计学意义的改善。接受厄达替尼治疗的患者的中位OS为12.1个月（95%CI 10.3,16.4），接受化疗的患者的中位OS为7.8个月（95%CI 6.5,11.1）（HR 0.64,95%CI 0.47,0.88;p=0.0050）。接受厄达替尼治疗的患者的中位PFS为5.6个月（95%CI 4.4,5.7），接受化疗的患者为2.7个月（95%CI 1.8,3.7）（HR 0.58,95%CI 0.44,0.78;p=0.0002）。接受厄达替尼治疗的患者ORR为35.3%（95%CI 27.3,43.9），接受化疗的患者ORR为8.5%（95%CI 4.3,14.6）（p<0.001）。

　　最常见的（>20%）不良反应：

　　磷酸盐升高、指甲异常、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、钠含量降低、肌酐升高、口干、磷酸盐降低、掌跖红斑综合征、味觉障碍、疲劳、皮肤干燥、便秘、食欲下降、高钙血症、脱发、干眼症、高钾血症和体重下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应

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