阿伐曲泊帕美国食品药品监督管理局（FDA）获批的适应症包括用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和用于对既往治疗反应不佳的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症。阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，是目前国内首个获批该适应证的药物；阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，其模拟TPO效应，刺激来自骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，它可以刺激骨髓中的血小板生长，提高血小板数量，并减少出血风险。阿伐曲泊帕片是一种口服药物，主要用于治疗与血小板数量有关的疾病。

　　通常造血干细胞移植后1个月内巨核系重建（血小板计数大于20×10^9/L且连续7d脱离血小板输注）。移植后60d血小板计数低于50×10^9/L而粒系及红系重建良好（PIT），定义为血小板重建不良；因感染、移植物抗宿主病（GVHD）、血栓性微血管病等因素，血小板重建后血小板计数再次降至50×10^9/L以下且持续7d及以上，称为继发性血小板减少（SFPR）。血小板生成素（TPO）受体激动剂是新一代促血小板生成药物，其模拟内源性TPO刺激骨髓中巨核细胞和巨核细胞祖细胞的生长和发育，从而增加血小板生成。

　　阿伐曲泊帕片是非肽类口服血小板生成素受体激动剂，它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。

　　一项回顾性研究纳入24例3/4级化疗诱导的血小板减少症(CIT)的急性白血病患者，所有患者均接受40mg/天剂量的阿伐曲泊帕口服治疗，旨在确定阿伐曲泊帕治疗急性白血病化疗后血小板减少症的疗效和安全性。24名CIT患者的中位年龄为38岁，其中14名患者被诊断为急性髓细胞白血病(AML)，9名患者被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL)，1名患者被诊断为混合表型急性白血病(MPAL)。接受阿伐曲泊帕治疗的患者，达完全反应（CR）中位时间为6天，无患者因副作用或药物不耐受停止治疗。与阿伐曲泊帕治疗前相比，治疗后患者血小板计数显著提升（P=0.0001）。证实阿伐曲泊帕治疗可有效提升血小板计数，安全性良好。

　　研究报道的阿伐曲泊帕用于造血干细胞移植后血小板减少症患者的起始剂量以20mg/d为主，最高剂量多为40mg/d，个别患者给药剂量达60mg/d。总体应答率（ORR）在68.9%～100%，完全应答率（CRR）在39.3%～92.9%。整体而言，无论是移植后血小板重建不良还是继发性血小板减少症，阿伐曲泊帕在促进血小板恢复方面均显示良好的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明

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