阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）是美国AkaRx Inc公司研发生产的新一代血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体激动剂。美国食品药品监督管理局（FDA）获批的适应症包括用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和用于对既往治疗反应不佳的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症。阿伐曲泊帕主要适用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。它是口服给药，应与食物一起服用，每天一次，连续口服5天。在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用。根据患者的血小板计数选择推荐剂量。

　　ITP的治疗原则是在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件。当一线治疗（例如糖皮质激素）未能使血小板计数升高至安全水平，或逐渐降低一线治疗剂量时血小板计数降低至安全水平以下时，应考虑二线治疗。目前ITP的二线治疗主要包括促血小板生成药物如重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin，rhTPO）、血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO-RA）,以及利妥昔单抗以及脾切除术等。

　　TPO是一种糖蛋白激素，在肝脏中表达最高，在肾脏、平滑肌等器官或组织中不同程度表达。TPO是作用于巨核细胞的特异性因子，能促进巨核系细胞的增殖与分化及血小板的生成。TPO通过JAK-STAT信号通路发挥效应。该通路由三个部分组成：接收信号的酪氨酸激酶相关受体、传递信号的酪氨酸激酶JAK和产生效应的转录因子STAT。TPO受体分布于造血干细胞、巨核细胞和血小板。

　　通常造血干细胞移植后1个月内巨核系重建（血小板计数大于20×10^9/L且连续7d脱离血小板输注）。移植后60d血小板计数低于50×10^9/L而粒系及红系重建良好（PIT），定义为血小板重建不良；因感染、移植物抗宿主病（GVHD）、血栓性微血管病等因素，血小板重建后血小板计数再次降至50×10^9/L以下且持续7d及以上，称为继发性血小板减少（SFPR）。

　　研究报道的阿伐曲泊帕用于造血干细胞移植后血小板减少症患者的起始剂量以20mg/d为主，最高剂量多为40mg/d，个别患者给药剂量达60mg/d。总体应答率（ORR）在68.9%～100%，完全应答率（CRR）在39.3%～92.9%。整体而言，无论是移植后血小板重建不良还是继发性血小板减少症，阿伐曲泊帕在促进血小板恢复方面均显示良好的疗效。

　　阿伐曲泊帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂，它通过激活血小板生成素受体信号通路，促进骨髓祖细胞向巨核细胞分化，进而促进血小板生成。这一机制使得阿伐曲泊帕在血小板减少症的治疗中具有独特的优势。

　　阿伐曲泊帕的升血小板效果已经在多项临床试验中得到证实。服用阿伐曲泊帕后，血小板计数通常在第3至5天内开始增加，在第10至13天达到峰值，然后逐渐下降，在第35天左右恢复到基线水平。因此，阿伐曲泊帕的升血小板效果是短期的，主要用于提高择期行操作或手术的安全性，而不是长期维持血小板水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明

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