多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多，并在骨髓内恶性增殖，引起骨折和骨髓功能衰竭。帕比司他成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
帕比司他是一种口服的生物可利用的泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，能够重新激活被抑制的基因表达，从而调节细胞周期、凋亡和分化等生物学过程。在多发性骨髓瘤的治疗中，帕比司他能够增强抗肿瘤免疫反应，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，为患者带来更好的治疗效果。
帕比司他Farydak胶囊与硼替佐米和地塞米松联合使用已获美国食品和药物管理局(FDA)批准，用于治疗已接受至少两种先前疗法的多发性骨髓瘤患者，包括硼替佐米和免疫调节剂(IMiD)。帕比司他获得了FDA的加速批准，因为它证明了该患者群体可扩大护理标准疗法的无进展生存期(PFS)优势。
批准基于疗效和安全性数据，该研究基于预先指定的亚组分析，对在III期随机，双盲，安慰剂对照，多中心全球注册试验期间接受过硼替佐米和IMiD既往治疗的193名患者进行了全研究表明，与安慰剂组相比，接受过硼替佐米和IMiD双重治疗的Farydak患者的PFS获益中位数增加。
帕比司他作为一种新型的靶向治疗药物，为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗选择。它的出现，不仅提高了患者的治疗效果和生活质量，也为医学界带来了新的研究思路和治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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