阿伐曲泊帕是一种非肽类小分子化合物，通过与血小板生成素受体（TPO-R）结合，激活信号转导通路，促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。这一独特的作用机制使得阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有显著优势。
原发ITP常表现为持续性、复发性，临床上难以治疗。其临床治疗目标是帮助患者恢复一个可以满足止血功能的血小板数，对于有症状的患者，外周血小板数应维持在（20~30）×109/L,以防止大出血的发生。目前，成人原发性ITP的治疗分为一、二线治疗，系基于原发ITP发病过程中涉及到的各种病理生理学机制，从抑制自身抗体的产生、调节免疫细胞的失衡以及促进血小板生成等方面对患者进行治疗。
目前，阿伐曲泊帕已广泛应用于免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。与传统的糖皮质激素和免疫球蛋白治疗相比，阿伐曲泊帕具有更好的耐受性、更低的副作用发生率以及更高的疗效。此外，阿伐曲泊帕还可用于其他血小板减少性疾病的治疗，如再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等。ADAPT-1和ADAPT-2研究两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（ADAPT-1和ADAPT-2）评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。这些研究共纳入了430名患者，分别接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。研究结果显示，阿伐曲泊帕组患者的血小板计数显著升高，且在诊断性操作或手术当天达到目标血小板计数（≥50 x 10^9/L）的患者比例高于安慰剂组。
其他临床研究也显示阿伐曲泊帕在不同人群中的疗效和安全性，包括肾功能损害患者、老年患者和儿童患者。这些研究为阿伐曲泊帕在不同患者群体中的临床应用提供了更多证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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