去纤苷钠(Defitelio)是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血(血液)干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病(VOD)。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。
HSCT是一种在一些患者身上进行的程序,用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前,病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD.肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况,导致肝脏内的肿胀和血流量减少,这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中,患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD,但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。
肝静脉闭塞性疾病(VOD)也称为窦性阻塞综合征(SOS),是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内,肝脏的窦内皮细胞受到影响。9%-14%的HSCT患者出现肝脏VOD,有30-50%的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关,通常被称为多器官功能障碍(MOD),其可导致更高至84%的患者死亡率。
去纤苷钠的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中,38%到45%接受去纤苷钠治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析,对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者,HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 去纤苷钠 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/