普纳替尼属于激酶抑制剂类药物，主要应用于慢性粒细胞白血病（CML）的治疗。它在医学界的重要性体现在其对于传统治疗方式失效或不被耐受的患者群体中的应用。普纳替尼除了用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）的各个阶段，包括慢性期、加速期和急性期，普纳替尼还适用于治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的成人患者。
在PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。
普纳替尼的疗效机制是其在临床应用中备受关注的一个方面。作为一种激酶抑制剂，它主要通过抑制特定的激酶来发挥作用。普纳替尼能够有效地阻断ABL酪氨酸激酶及其T315I突变体的活性，这一点对于治疗慢性粒细胞白血病（CML）尤为关键。此外，普纳替尼还对其他多种激酶有抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族激酶等。这种广泛的激酶抑制能力使得普纳替尼在治疗具有复杂激酶活性异常的白血病中显示出特别的效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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