恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带IDH2基因突变的成人急性髓性白血病（AML）。这一突破性的药物研发成果，使得患有这种难治性白血病的患者看到了生存的希望。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。

　　IDH是一种在人体细胞代谢中起关键作用的酶，它参与三羧酸循环，是细胞产生能量的重要途径。然而，当IDH基因突变时，这种酶的功能会受到影响，导致细胞代谢异常，进而引发癌症。恩西地平正是针对这一机制，通过抑制突变的IDH2酶的活性，恢复细胞代谢平衡，从而达到治疗癌症的目的。

　　IDHIFA的疗效在一项开放标签、单组、多中心、两队列临床试验（研究AG221-C-001，NCT01915498）中进行了评估，该试验纳入了199名患有IDH2突变的复发或难治性AML成年患者，这些患者被分配到每日接受100 mg剂量。第1组包括101名患者，第2组包括98名患者。IDH2突变通过局部诊断测试进行鉴定，并通过Abbott RealTime IDH2测定进行回顾性确认，或通过Abbott RealTime IDH2测定进行前瞻性鉴定，这是FDA批准的用于选择AML患者接受IDHIFA治疗的测试。恩西地平以每日100 mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以控制不良事件。

　　疗效是根据完全缓解（CR）/完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的比率、CR/CRh的持续时间以及从输血依赖到输血独立的转变率来确定的。疗效结果如表5所示，两个队列的疗效结果相似。中位随访时间为6.6个月（范围为0.4至27.7个月）。在R140或R172突变的患者中观察到类似的CR/CRh率。对于达到CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为1.9个月（范围：0.5至7.5个月），CR/CRh最佳缓解的中位时间为3.7个月（范围：0.6至11.2个月）。在46名获得CR/CRh最佳缓解的患者中，39名(85%)在开始IDHIFA后6个月内实现。

　　恩西地平的临床试验结果令人鼓舞。在一项临床试验中，接受恩西地平治疗的患者总体生存期显著延长，且生活质量得到明显改善。恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）的出现为急性髓系白血病的治疗带来了新的曙光。它的疗效显著，耐受性良好，为那些曾经面临困境的AML患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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