罗普司亭适用于激素、免疫球蛋白或脾切除术无效的成人（≥18岁），持续时间≥6个月的ITP患者，在再生障碍性贫血、化疗导致的血小板减少症、新生儿同种免疫性血小板减少症、先天性巨核细胞血小板减少症、干细胞移植相关的血小板减少症等疾病中也有应用。

　　ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。目前国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的成人ITP年发病率为（2-10）/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性略高于同年龄组男性。

　　ITP的临床表现主要为出血，从无症状血小板减少或皮肤粘膜出血，甚至严重内脏出血以及致命的颅内出血。老年患者发生致命性出血的风险显著高于年轻患者。除了出血，部分患者还有乏力、焦虑等表现，严重影响患者的生活质量。

　　罗普司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　长效TPO-RA罗普司亭全面高效地激活下游信号通路，并通过再循环途径，延长半衰期至120-140小时，可一周一次用药。研究证明罗普司亭起效快，首次给药后1周即可出现血小板应答，疗效较好，并且安全性良好，不增加血栓事件的发生率，未发生肝脏相关不良事件。

　　尽管尚缺乏国内相关数据，但罗普司亭在日本的III期临床研究显示，罗普司亭一周内的血小板应答率达77%，2周达91%，证实罗普司亭起效速度快、早期应答率高。罗普司亭与内源性TPO无序列同源性，不会产生内源性TPO中和抗体，可以实现稳定和可预测的血小板计数上升。与小分子药物相比，罗普司亭结合TPO天然位点，会激活更多的下游信号通路，额外增加STAT3通路，这对于促进巨核细胞的增殖和成熟有突出价值；此外，罗普司亭激活JAK2和STAT5通路时信号强度更高，升板效应更强。

　　最重要的是，作为国内首个长效TPO-RA，罗普司亭1周仅给药1次，且无饮食禁忌、无肝脏毒性，DDI风险更低，更适合老年共病ITP患者的治疗；目前已知和罗普司亭相互作用的药物很少，安全性好；而其他小分子TPO-RA不仅会与常见的金属离子类药物、调脂药物、降压药物等产生相互作用，而且有一定的DDI风险，另外，患者通常需要空腹服用、还需注意饮食禁忌，相比之下，罗普司亭的用药更为方便、安全。

　　罗普司亭作为一种长效的血小板生成素受体激动剂，它的出现给患者带来了新的选择，并且提供了提高生活质量的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)治疗原发性血小板减少症的疗效怎样？

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