普纳替尼是第3代靶向药物，它是一种高效选择性酪氨酸激酶抑制剂，进入人体之后，能够有效地抑制这种基因突变的细胞增殖，促进细胞的凋亡。根据了解，普纳替尼能够用于治疗慢性髓性细胞白血病。普纳替尼作为一种靶向药物，可以治疗慢性期、加速期、急变期慢性髓细胞性白血病成年患者。
Iclusig阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。
试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
普纳替尼在临床上的治疗作用相对较好，可以帮助患者延长生命周期，促进细胞的凋亡，能够有助于稳定病情，提高病人的生活质量，但是在治疗期间也有可能会有副作用的问题出现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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