司美替尼的获批是基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82%的患者持续缓解至少12个月。
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
多项临床前研究表明，司美替尼在抑制神经纤维瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡（即细胞自然死亡）以及减少肿瘤血管生成等方面表现出显著的效果。这些研究不仅证明了司美替尼对神经纤维瘤的抑制作用，还为其在临床试验中的应用提供了理论基础。
司美替尼已经在多项临床试验中进行了测试，其中包括针对神经纤维瘤患者的临床试验。这些试验的结果表明，司美替尼能够显著改善患者的症状，缩小肿瘤的大小，并延长其无进展生存期。司美替尼无疑为神经纤维瘤的治疗开辟了新的道路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 司美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/
添加康必行顾问，想问就问
