阿伐曲泊帕主要用于治疗免疫性血小板减少症(ITP),这是一种常见的血液疾病,表现为血小板数量减少,容易引发出血症状。传统的治疗方法包括糖皮质激素、免疫球蛋白等,但这些药物往往存在副作用较大、疗效不稳定等问题。而阿伐曲泊帕的出现,为ITP患者提供了新的治疗选择。阿伐曲泊帕是一种非肽类、口服生物可利用的小分子药物,通过与血小板生成素受体(TPO-R)结合并激活,刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。这一独特的药理作用使得阿伐曲泊帕在血小板减少症的治疗中具有广泛的应用前景。
在临床试验中,阿伐曲泊帕表现出良好的疗效和安全性。与传统的治疗方法相比,阿伐曲泊帕具有更高的血小板提升率,且副作用较小,患者的生活质量得到了显著改善。阿伐曲泊帕获得国家药品监督管理局(NMPA)授予优先审评资格。此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组Ⅲ期研究(ADAPT-1,ADAPT-2)的研究结果。两项研究均表明,阿伐曲泊帕显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。阿伐曲泊帕优势明显,阿伐曲泊帕不需要在治疗期间定期监测肝功能异常,可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用,还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。
每次服药的剂量则需要根据血小板计数而定,当外周血血小板计数(PLT)小于40×109/L时,阿伐曲泊帕片的使用剂量应为60mg,也就是三片;当外周血血小板计数(PLT)大于40×109/L,小于50x109/L时,阿伐曲泊帕片的使用剂量应为40mg。
阿伐曲泊帕增加血小板的生成的机制为刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化,因此健康受试者单次服用药物后血小板也会一定程度的升高。根据原研产品的一项研究,健康受试者单次服用马来酸阿伐曲泊帕片20 mg、40 mg或60 mg后,血小板水平在给药后第8~11天升高至最大值(相较基线水平升高50~110×109/L),然后在给药后第28天下降至近似基线水平。为避免在试验期间因清洗期设置不够保守导致受试者血小板升高进而增加其发生血栓的风险,建议在法规要求清洗期为待测物7倍半衰期以上的基础上,适当延长周期间的清洗期,以确保受试者试验期间的血小板水平轻度升高可耐受且不增加血栓风险,同时在筛选阶段严格规范入选受试者的血小板水平,且在试验期间监测受试者的血小板和凝血功能(包含D-二聚体)各项指标,保证受试者参加试验的安全性。
阿伐曲泊帕作为一种新型的口服血小板生成素受体激动剂,在血小板减少症的治疗中展现出了巨大的潜力。其独特的药理作用和良好的临床表现使得阿伐曲泊帕成为了血液疾病治疗领域的一颗新星。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明