Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。由于胆汁淤积，患者可能会出现瘙痒、黄疸、营养不良和生长迟缓。幼儿时期即可发病，严重的肝脏疾病可能需要肝移植。据估计，全球ALGS发病率为3/10万。目前在美国，估计有1300名患者接受IBATi治疗。奥维昔巴特是一种只需每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，作用于小肠局部，全身各个系统对药物暴露极低，因此安全性好。

　　ASSERT是一项双盲随机、安慰剂对照试验，旨在评估每日120μg/kg的奥维昔巴特在24周内缓解ALGS患者瘙痒症状的安全性和有效性，涵盖北美、欧洲、中东和亚太地区的32个研究中心。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经遗传学确诊的ALGS患者。主要分析中，该研究达到了主要终点，即与安慰剂组相比，奥维昔巴特在第6个月(第21至24周)改善瘙痒症状的PRUCISION观察者报告结果搔抓评分(0-4分制)具有高度统计学显著性(p=0.002)。该研究还达到了关键的次要终点，与安慰剂组相比，从基线到第20和24周的平均值之间血清胆汁酸浓度的显著降低(p=0.001)。在1-4周内观察到了多个睡眠参数的显著改善，并持续到24周。在该研究中，没有患者中断治疗，96%的患者继续参加了开放标签的延长研究。安全性方面，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，药物相关性腹泻的发生率较低，奥维昔巴特组为11.4%，安慰剂组为5.9%。

　　奥维昔巴特的问世，为PFIC患者带来了新的希望。临床试验结果显示，奥维昔巴特能够显著改善患者的肝功能指标，减轻胆汁淤积症状，延缓疾病进展。同时，该药物具有良好的耐受性和安全性，为患者提供了一种长期、稳定的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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