普拉替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对RET基因突变的癌症患者。RET基因是一种原癌基因，当其发生突变时，可能会引发多种癌症，包括甲状腺髓样癌、非小细胞肺癌等。普拉替尼的作用机制是通过抑制RET基因的活性，从而阻止癌细胞的增殖和扩散。在我国，每年新发RET基因融合突变肺癌患者约1.1万人，且患者被确诊时大多已处于晚期，在治疗方面临着极大的挑战，传统化疗、多重激酶抑制剂和免疫治疗的效果均有限。普拉替尼（Pralsetinib）的获批上市打破了目前该领域的治疗困境，为患者提供了新的选择。

　　普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，具有较强的抗肿瘤活性。它可以选择性地、有效地抑制非小细胞肺癌（NSCLC）中常见的CCDC6-RET和KIF5B-RET融合、RETM918T活化突变等，并有效预防可能导致治疗耐药的继发性RET基因融合突变的产生。此次获批是基于ARROW研究，该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普拉替尼（Pralsetinib）在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

　　研究结果表明，不管既往是否接受过治疗，普拉替尼（Pralsetinib）在中国RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中都取得了持久的临床获益。既往接受过铂类化疗的患者确认的客观缓解率（ORR）为66.7%，包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）高达93.9%。未接受过系统性治疗的患者确认的客观缓解率（ORR）为83.3%，包括2例完全缓解和23例部分缓解；疾病控制率（DCR）为86.7%。

　　普拉替尼的研发背后是科学家们对于癌症发病机制的深入研究。在癌症的发生发展过程中，基因突变扮演着重要角色。普拉替尼的研发团队通过精准识别RET基因突变，设计出能够针对这一突变进行抑制的药物，为癌症治疗提供了新的武器。

　　在普拉替尼（Pralsetinib）获批上市之前，RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的现有治疗方案效果均不理想。普拉替尼（Pralsetinib）有望成为国内RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的标准治疗方案，我们期待更多患者从中获益。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用。这意味着患者在接受治疗期间，能够更好地保持生活质量，减轻痛苦。此外，普拉替尼的疗效也在多项临床试验中得到了验证。结果显示，普拉替尼在治疗RET基因突变的癌症患者时，能够显著延长患者的生存期，提高生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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