肌萎缩侧索硬化(ALS)俗称“渐冻症”，这是一种特异性累及运动神经元的神经肌肉罕见病，患者主要表现为进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征，一般不累及感觉系统。患者病情进展迅速，且无药可医，在意识清醒中逐步丧失行动、吞咽及呼吸功能。
ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，同时减轻内质网(ER)应激和线粒体功能障碍的发生。
ALBRIOZA的批准基于CENTAUR的临床数据，这是一项在137名ALS受试者中进行的多中心2期临床试验，实验包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，受试者接受了治疗在内的24周中，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)平均得分高出2.32分。这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。
临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用ALBRIOZA的ALS患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是应用到现有的ALS疗法中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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