恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过抑制突变IDH2酶的活性，能够减少2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而恢复细胞正常的分化与凋亡过程。这一独特的机制使得恩西地平在AML的治疗中具有独特的优势。AML是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，具有高度的异质性。传统的化疗药物往往难以彻底治愈AML，且易产生耐药性。恩西地平的出现为AML的治疗提供了新的选择。

　　恩西地平是一种针对IDH2突变的急性髓系白血病（AML）患者的新型药物，它的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，它可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这说明了它的高度特异性。恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。

　　多项临床研究表明，恩西地平单药或与化疗药物联合使用，可以显著延长AML患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。特别是在伴有IDH2基因突变的AML患者中，恩西地平的治疗效果更为显著。FDA对于恩西地平的临床疗效评估自199例伴随IDH2突变的R/R AML患者，其中78%为IDH2 R140突变，22%为IDH2R172突变。

　　对于I期试验的所有R/RAML受试者（176名），中位应答时程为5.8个月，总缓解率（ORR，包括完全缓解、伴随不完全血液学或血小板恢复的完全缓解、部分缓解以及形态学无白血病状态）为40.3%，34例R/RAML受试者完全缓解，完全缓解率为19.3%。其中，伴随IDH2R140及IDH2R172突变患者的ORR分别为35.4%和53.3%，完全缓解率分别为7.7%和24.4%。R/R AML受试者的整体存活期中位数为9.3个月，预计1年生存率为39%。达到完全或部分缓解的受试者的中位生存期分别为19.7个月和14.4个月。总体来说，40.3%的R/RAML受试者在接受恩西地平治疗过程中发生了血液学相关响应，且无论IDH2突变位点如何，均能获得血液学应答。

　　恩西地平作为一种靶向治疗药物，具有高度的特异性和较低的毒性，因此在临床上得到了广泛的应用。然而，恩西地平仍然面临一些挑战。例如，部分AML患者可能对恩西地平产生耐药性，导致治疗效果不佳。此外，恩西地平的长期疗效和安全性仍需进一步的研究和验证。恩西地平作为一种具有创新机制的口服IDH2抑制剂，为急性髓系白血病的治疗带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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