pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。培美替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用是针对FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）基因的突变。这种突变在胆管癌中较为常见，它会导致细胞过度增殖，进而形成肿瘤。培美替尼通过抑制FGFR2的活性，能够阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到治疗胆管癌的目的。胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因可能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。

　　培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，它的毒性作用低，不良反应少，IC50值（达到50%抑制效果时的药物浓度）小于2nM。因为胆管癌患者的肿瘤基因表现为FGFR2基因融合或其它重排，培米替尼抑制胆管癌患者肿瘤中的纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的高针对性和高效性，使得培米替尼在阻止肿瘤的生长和扩散上表现优秀。

　　培米替尼还可以通过激活纤维细胞生长因子受体（FGFR）扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制纤维细胞生长因子受体1-3（FGFR1-3）磷酸化和信号传导并降低细胞活力，抑制恶性细胞的增殖和存活，从而达到更好的治疗效果。培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病的成年人。

　　培美替尼在临床试验中表现出了显著的疗效。一项涉及多国的研究显示，对于携带FGFR2基因突变的胆管癌患者，使用培美替尼治疗后，患者的中位无进展生存期显著延长，且总体生存期也有所改善。这一成果为胆管癌患者提供了新的治疗选择，也为医学界提供了更深入的研究方向。

　　根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药佩米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。安全性方面，佩米替尼具有良好的耐受性。

　　从这些数据不难看出，靶向药培美替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培米替尼的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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