艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域，并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此，艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。
两项双盲、安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕在治疗1岁及以上患有持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）的儿科患者中的疗效和安全性，该项试验按照年龄分层，随机分配接受艾曲波帕或安慰剂治疗。试验疗效是通过在随机双盲期的8周中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的受试者所占比例来评估的。试验结果证明：12-17岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者，艾曲波帕组为42%，安慰剂组仅为10%；6-11岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者，艾曲波帕组为44%，安慰剂组为0%；而在1-5岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为36%VS 0%。
患者接受艾曲波帕治疗后，血小板计数显著增加，症状得到明显改善。同时，艾曲波帕还显示出良好的安全性和耐受性，使其成为治疗这些疾病的一种有希望的药物选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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