再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。

　　发表于Lancet Haematol一项开放标签的2期研究，纳入符合条件的患者年龄在≥19岁，患有再生障碍性贫血，及伴有血小板减少症（血小板计数≤30×10^9/L），ECOG≤2，且既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白加环孢素的患者。在剂量探索阶段，将患者随机分配到固定剂量组(1、3、6或10μg/kg)皮下注射罗普司亭，每周一次，持续8周。

　　在研究的扩展部分，根据血小板反应和安全性，患者每4周进行一次剂量调整，持续接受罗普司亭治疗（每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg），最长持续1年(第9-52周)。在46-53周内有血小板反应的患者，继续剂量调整治疗2年（53-156周）（每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg）。主要终点是在第9周（完成剂量确定部分后）达到血小板反应的患者比例，并在接受至少一剂罗普司亭治疗的所有患者中评估安全性。

　　所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155），33名可评估患者中有10名（30%）在第9周出现血小板反应，这其中包括了10μg/kg队列10名患者中的7名（70%）、6μg/kg队列9名患者中的3名（33%），3μg/kg和1μg/kg队列均无。在扩展研究中，33名可评估患者中有18名（55%）在46-53周出现血小板反应，能够继续治疗。10名（30%）患者在第2年和第3年时维持血小板反应，并完成了治疗方案。其中9名患者有红系反应，5名患者有中性粒细胞反应。

　　罗米司亭是一种口服的小分子药物，能够特异性地刺激巨核细胞的增殖与分化，进而促进血小板的生成。其独特的作用机制使其成为AA治疗的重要选择之一。在AA患者中，由于骨髓造血功能受损，血小板生成减少，导致出血风险增加。罗米司亭的应用，能够有效地提升患者体内的血小板水平，降低出血风险，改善患者的生活质量。除了直接促进血小板生成外，罗米司亭还具有一定的免疫调节作用。研究表明，罗米司亭能够抑制T细胞的过度活化，减少其对造血干细胞的损伤，从而有助于恢复骨髓的造血功能。这一特性使得罗米司亭在治疗AA时，不仅能够缓解患者的症状，还能在一定程度上促进骨髓造血功能的恢复。

　　罗米司亭作为一种新型的促血小板生成药物，在治疗再生障碍性贫血中展现出了良好的应用前景。其疗效和安全性仍需要在更多的临床实践中得到验证。对于难治性再生障碍性贫血患者，罗普司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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