神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病,属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同,主要分为神经纤维瘤病1型(NF1)和神经纤维瘤病2型(NF2)。司美替尼(Koselugo/Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂,是第一种被批准治疗NF1的药物。
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中,司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
SPRINT Stratum 1试验入组了50例儿科患者(中位年龄10.2岁,范围:3.5-17.4),这些儿童患有NF1和不能手术的PN(定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN)。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容(44例)、运动功能障碍(33例)和疼痛(26例)。数据显示,司美替尼(Koselugo/Selumetinib)(口服,每日2次)单药治疗对患者具有显著的临床益处:可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中,司美替尼(Koselugo/Selumetinib)治疗的客观缓解率(ORR)为66%,50例患者中有33例确认部分应答。
研究发现,神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩,都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形,并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药,疗效显著,副作用小,而且药物的长期使用并没有产生耐药性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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